025年9月13日，由上海挚盟医药科技有限公司（Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下简称“挚盟医药”）主办的，针对挚盟在研新药“CB03-154”的全国临床研究协调启动会在杭州顺利召开。来自全国15个研究中心的36名研究者及行业专家，通过现场出席与线上接入方式参加了此次全国研究者会。该临床研究由国内著名渐冻症专家、北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者，是一项在成年ALS患者中评价CB03-154的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II/III期适应性临床研究和开放标签扩展研究。
CB03-154是挚盟医药自主研发的，针对中枢神经系统疾病的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂。今年7月，CB03-154获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，同意在中国开展针对肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）的临床II/III期研究。此前，CB03-154片已获得美国FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)，开发用于ALS患者的治疗。
当天，北京大学第三医院的樊东升教授、四川大学华西医院的商慧芳教授、南方医科大学南方医院蒋海山教授、哈医大一附院丰宏林教授、河北医科大学第二医院刘亚玲教授，中南大学湘雅医院王俊岭教授、福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授、江苏省人民医院牛琦教授、华中科技大学附属同济医院/山西白求恩医院张旻教授、山东大学齐鲁医院曹丽丽教授、吉林大学第一医院于雪凡教授等来自全国15家研究单位的主要研究者及科室专家老师，北京大学第六医院的宓为峰教授，申办方挚盟医药董事长陈焕明、CMO陆志红、医学总监周艳玲、临床运营总监马超名，以及博济医药的CMO朱泉、临床三部总监王寅光、临床三部总监牛申、临床三部副部长胡婉萍等现场参与了此次会议。
首先，挚盟医药的董事长兼CEO陈焕明博士致开幕辞。陈博士向与会的代表们介绍了挚盟医药的现状和丰富的研发管线。挚盟一直专注于肝病及中枢神经系统疾病的研究，而公司的目标是研发针对重大疾病的First-in-class/Best-in-class新药。此类药物旨在满足临床急需，并具备国际领先及全球竞争力。陈博士表示：此次会议，会聆听到临床专家们的真知灼见，相信这样的讨论，一定会助力II期试验高效执行，加速新药上市进程，为渐冻症患者带来新的希望。
北京大学第三医院的樊东升教授表示：ALS仍然存在巨大的未满足的临床治疗需求，我们对CB03-154寄予了很高的期望。生物医药作为一个新质生产力，需要临床研究机构、企业、科学家们强强联手，将科研成果落地。本次所有参与的研究单位，一定会团结一致，共同努力。我们期待着该项目能产生令人信服的数据，尽快为患者带来创新的治疗方案。
挚盟医药的首席医学官陆志红博士就CB03-154的研究背景和作用机制进行了介绍。她说KCNQ2/3是一个已经在临床上被证实对癫痫和神经痛有疗效的靶点，并在临床前体外和动物试验中显示了对渐冻症积极的疗效信号。CB03-154是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，此前，已经在美国和澳洲开展了面向健康受试者的I期临床试验，以及在中国面向健康受试者的桥接试验。I期临床试验的初期结果已显示出很好的耐受性和安全性，有望克服第一代和第二代药物存在的安全性问题。
挚盟医药的医学总监周艳玲博士就试验方案进行了详细的介绍。结合渐冻症的治疗现状，周博士指出：ALS作为严重神经退行性疾病，存在巨大的未满足的临床需求。ALS药物开发的主要目标是延缓疾病进展，改善患者生存质量，延长生存期。与会代表对试验设计、入选标准、评估流程等方面进行了深入的沟通和交流。
北京大学第三医院的研究者陈璐、孙灿老师，北京大学第六医院的精神科专家宓为峰教授，以及博济医药的刘佳对所有的参会者进行量表培训，内容涉及到ALS功能评分量表-修订版（ALSFRS-R）、Rasch肌萎缩侧索硬化症整体功能障碍评价量表 （ROADS）、哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）、汉密尔顿抑郁量表-17（HAMD-7），及ALSAQ-40患者自评表填写指南等等。
随后，挚盟医药的临床运营总监马超名，对该项目的总体进展情况作了介绍。他着重强调了风险管理的重要性，并从入组管理和量表评估两个方面，提出了具体的风险管理计划，希望以此将临床试验项目的风险最小化。
在会议接近尾声时，全国研究总负责人、北京大学第三医院的樊东升教授代表研究者致答谢词。他说感谢挚盟医药的信任，感谢临床研究机构的支持。今天各位专家对临床试验方案进行了深入的探讨，非常感谢大家的建言献策和积极参与。各研究机构定会以高标准、高效率推进该项目，既各司其责又密切合作，我们期待着CB03-154临床项目圆满完成。
最后，挚盟医药董事长陈焕明博士对本次研讨会进行了总结。他说，今天大家对产品的研究背景、方案设计、项目进展，以及风险把控等方面都进行了充分的讨论。对这个项目的研究至今已经快20年，能早日申报上市，为ALS患者带来有效的治疗方法是所有为之付出过心血的人的愿望。由衷感谢所有参与该项目的专家和合作单位，挚盟医药将携手各方合作伙伴共同推进临床项目，希望我们的努力，能造福更多的渐冻症患者，为他们带去生的希望和勇气。
