2023-10-19日，上海挚盟医药科技有限公司（Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下简称“挚盟”）自主研发的针对中枢神经的创新药CB03，KCNQ2/3选择性开放剂，获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation，ODD)，用于渐冻症 (ALS)的治疗。这是挚盟创新药CNS管线研发的又一重要里程碑，标志着该项目在ALS治疗领域的重要潜力。
目前，CB03在澳洲的健康受试者的多剂量安全性I期临床试验即将完成。FDA ODD的获准，将为挚盟加速推进CB03在ALS等相关疾病的临床试验及上市提供强有力的支持。
关于CB03
ALS属于神经性退行性疾病，其发病机制虽然没有被完全破译，但与离子通道、突触间传递和连接的改变，以及神经元的兴奋与抑制失衡有密切关系。钾离子（K+）通道是分布最广、种类最多的一类离子通道，主要参与调节神经元的兴奋性及动作电位发放的频率和振幅。KCNQ2/3钾离子通道开放剂不仅可用于渐冻症（ALS）也可以用于癫痫，重度抑郁（MDD）等CNS疾病。
目前没有任何上市的KCNQ2/3钾离子通道开放剂的药物可供病人选择,唯一获得FDA和EMA批准的KCNQ2/3钾离子通道开放剂，瑞替加滨（Potiga，Ezogabine/Retigabine），由于色素沉着导致的视力受损等风险已于2017年退市。
挚盟医药的CB03是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有更为优异的离子通道选择性，与瑞替加滨和在研产品相比具有更好的化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性。CB03有望为ALS病人和其他CNS疾病患者获得新药治疗手段提供重要选择。
关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）
ALS是一种严重的神经系统退行性疾病，可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱，丧失甚至凋亡，导致肌肉失去控制。ALS的初始症状通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和无力、吞咽困难或言语不清。没有有效治疗病情日渐恶化，最终导致无法行动、说话、进食和呼吸，继而而死亡。该疾病的确切病因仍未知，少数（约10%）病例是来自遗传。ALS目前虽有几款FDA批准的对症治疗药物上市，但尚无治愈药物和其他手段。
关于美国FDA孤儿药
孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development,OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的化学药物（和生物制品）授予资格认定，以鼓励研发和生产治疗罕见疾病的药物。获得孤儿药资格后，制药公司将享受到一系列优惠政策和经济激励，如七年的市场专卖权、税收减免、研究补助金和费用减免等益处。因此，挚盟CB03获得孤儿药认定对该新药的进一步研发、上市具有重要里程杯的意义。
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